IOR - Instituto de Oncología de Rosario

Entender los estudios clínicos

La elección de participar en un estudio clínico es una decisión personal importante que no debe tomarse sin evaluar tranquila y detalladamente los riesgos y beneficios.
A menudo es útil hablar con un médico de su confianza, familiar o amigo acerca de la decisión de participar, o no, en un estudio.

Si persisten las dudas, es importante contactar al médico que le propuso participar o a un miembro del equipo de investigación.

Puede y debe hacer todas las preguntas sobre los estudios o procedimientos específicos a los que debería someterse si participa, o cualquier otra duda sobre el tratamiento o el estudio en general.

Al tomar la decisión, ya sea de participar o no, debe comunicárselo libremente al médico y a su equipo. El haber tenido una consulta y/o entrevista relacionada al estudio, de ninguna forma representa un compromiso de aceptación.

En caso de negarse a participar, esto no debe constituir un cambio en la relación que pueda haber tenido con su médico.

Aquí encontrará información sobre los estudios clínicos y algunas de las preguntas más frecuentes que se hacen los pacientes a los que se les propone participar, y que lo pueden ayudar a tomar la decisión.

Qué son los estudios clínicos?

Los descubrimientos científicos van aportando cada vez más conocimientos acerca de las causas de las enfermedades y de sus mecanismos de producción, sin embargo un proceso (generalmente largo) se necesita para que los descubrimientos realizados en los laboratorios se traduzcan en tratamientos que mejoren la cantidad y la calidad de vida de los enfermos de cáncer.

La única forma de llevar los descubrimientos del laboratorio a los pacientes es la realización de estudios clínicos. Los resultados de los estudios clínicos nos ayudan a evaluar nuevas formas de encontrar (diagnosticar), prevenir o tratar el cáncer o sus síntomas. Esta evaluación frecuentemente se realiza haciendo una comparación entre lo nuevo (“experimental”) versus lo que esté aceptado como mejor hasta el momento (“estándar”).

La mayoría de las cosas que sabemos en la actualidad con respecto a la prevención, el diagnóstico y el tratamiento del cáncer provienen de estudios clínicos, sin embargo en la actualidad muy pocos pacientes participan en estos estudios. Las barreras para la participación en estudios clínicos por parte de los pacientes son:

  1. Falta de conocimiento de esta posibilidad.
  2. Falta de acceso a esta posibilidad.
  3. Desconfianza o miedo a ser utilizado “como conejillo de indias”.

Antes los estudios clínicos eran considerados como “el último recurso” para pacientes con cáncer, mientras que en la actualidad existen estudios de detección temprana, pruebas de diagnóstico, tratamiento de la enfermedad localizada, diseminada y de los síntomas producidos por el cáncer.

 

Fases y tipos de estudios clínicos

Los estudios clínicos son estudios de investigación en humanos.

Existen diferentes tipos y fases de estudios clínicos dependiendo de qué pregunta se quiera contestar. Cada estudio clínico sigue una serie de guías estrictas que se denomina protocolo.

Los tipos de estudios clínicos son:

  1. Estudios clínicos de tratamiento. Intentan contestar preguntas acerca de cual es la mejor forma de tratar una enfermedad determinada.
  2. Estudios de prevención. Intentan identificar qué hacer para no desarrollar u tipo específico de cáncer.
  3. Estudios de diagnóstico temprano. Intentan encontrar nuevas formas de diagnosticar el cáncer antes que produzca síntomas o se disemine.
  4. Estudios de diagnóstico. Intentan identificar nuevos procedimientos (mas exactos o mas cómodos) para diagnosticar el cáncer.
  5. Estudios de control de síntomas. Intentar encontrar mejores formas de tratar los síntomas producidos por el cáncer.

Las fases de los estudios clínicos son:

  1. FASE 1. Estudios realizados en general en no más de 30 personas con el objetivo de encontrar la dosis segura de la droga, definir la forma de administración y observar cómo la droga se comporta dentro del organismo.
    Los resultados de esta fase son los que definen el paso a la FASE 2. Si el resultado no es favorable, esa droga no se seguirá investigando.
  2. FASE 2. Estudios realizados en general en no más de 100 personas con el objetivo de definir si actúa en un tumor en particular y observar cómo la droga se comporta dentro del organismo.
    Los resultados de esta fase son los que definen el paso a la FASE 3. Si el resultado no es favorable, esa droga no se seguirá investigando para esa enfermedad.
  3. FASE 3. Estudios realizados en general entre más de 100 a miles de personas con el objetivo de comparar la nueva droga (sola o en combinación con otras) con el tratamiento disponible hasta ese momento (denominado estándar).
    Los resultados de esta fase se comunican a la comunidad científica y al público.
  4. FASE 4. Estudios realizados en general en varios miles de pacientes con el objetivo de evaluar la efectividad y seguridad a largo plazo.
    Los resultados de esta fase son los que definen el paso a la FASE 3. Si el resultado no es favorable, esa droga no se seguirá investigando para esa enfermedad.

Todas las investigaciones se diseñan pensando que existe un beneficio potencial para los participantes.

En las fases tempranas de la investigación, el riesgo (fundamentalmente de falta de efectividad del tratamiento y de efectos indeseables inesperados) es mucho mayor que en fases mas avanzadas en las cuales la droga ya es mejor conocida y muchos de sus efectos indeseables ya han sido descriptos.

En la medida que la investigación avanza de fase los grupos que se benefician son más claros por lo cual la relación entre riesgos y beneficios se van volcando más claramente hacia el beneficio.

 

Protección y derechos de los participantes

Son derechos de los participantes:

  1. Decidir libremente acerca de si participar o no en el estudio clínico.
  2. Dejar el estudio cuando quiera sin que esto afecte la relación con los profesionales involucrados.

Antes de participar en un estudio clínico los pacientes tienen derecho a:

  1. Que se le expliquen todas las opciones de tratamiento.
  2. Que se le expliquen todos los aspectos del estudio.
  3. Poder discutir todos los aspectos del estudio con el investigador a cargo del estudio y con otros miembros de su equipo si fuera necesario.
  4. Tener acceso a toda la información necesaria en un lenguaje que pueda comprender (tanto de lo dicho como de lo escrito).
  5. Que la decisión de no ingresar a un estudio clínico no afecte la relación con el/los médico/s tratante/s.

La seguridad y los derechos de los pacientes participantes en estudios clínicos en la Argentina están protegidos por:

  1. El proceso del consentimiento informado y la firma de formulario de consentimiento.
    Es el proceso por el cual se le explica a cada posible participante en el estudio, el objetivo del mismo, los procedimientos que involucra, los riesgos y los beneficios posibles. Este proceso no termina con la firma del formulario sino que se extiende durante el estudio (a veces se requiere la firma de más de un formulario durante el estudio, esto ocurre si se considera que alguna información nueva es importante)

  2. Comités de Docencia e Investigación.
    Estos comités realizan una revisión de la calidad científica de los estudios dando una aprobación inicial y siendo informados periódicamente durante el estudio (especialmente sobre aspectos de seguridad), hasta el final del mismo. Existe un Comité de Docencia e Investigación en cada centro en donde se lleva a cabo el estudio. La aprobación del estudio por este comité es obligatoria en cada centro.

  3. Comité independiente de Ética.
    Este comité realiza una revisión de los aspectos éticos del estudio. Es obligatorio que los estudios clínicos estén aprobados por un Comité independiente de Ética. Sin esta aprobación el estudio no puede llevarse a cabo. Este comité analiza los estudios solo si algún Comité de Docencia e Investigación ya ha dado su aprobación. Además de dar una aprobación inicial, son informados durante el estudio de la evolución del mismo (especialmente sobre aspectos de seguridad).

  4. Patrocinante del estudio.
    El patrocinante mediante reuniones de monitoreo y auditorias asegura, no solo la calidad de los datos obtenidos en los centros sino también la protección de los derechos y la seguridad de los participantes.

  5. Autoridad regulatoria.
    En Argentina la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), mediante visitas de inspección controlan que tanto el patrocinante como los investigadores lleven a cabo el estudio de acuerdo a la regulación vigente (tanto en términos de protección de los participantes, seguridad y legales).

 

Preguntas Frecuentes

1. ¿Por qué participar en un estudio clínico?
Los participantes en los estudios clínicos pueden desempeñar un papel más activo en su propia atención sanitaria, acceso a nuevos tratamientos en investigación antes de que sean ampliamente disponibles, y ayudar a otros, contribuyendo a la investigación médica.
2. ¿Quién puede participar en un estudio clínico?
Todos los estudios clínicos dan directrices sobre quién puede participar. Los factores que permiten a alguien a participar en un estudio clínico se llaman "criterios de inclusión" y los que no permiten que alguien de la participe son llamados "criterios de exclusión". Estos criterios son necesarios para que la investigación médica produzca resultados confiables. Los mismos se basan en factores como la edad, el sexo, el tipo y el estadio de una enfermedad, el historial de tratamiento previo, y otras condiciones médicas. Antes de unirse a un estudio clínico, un participante debe calificar para el mismo. Algunos estudios de investigación buscan a los participantes con determinadas enfermedades a estudiarse, mientras que otros necesitan participantes sanos. Es importante señalar que criterios de inclusión y exclusión no se utilizan para rechazar a las personas. Sí se utilizan para identificar a los participantes adecuados y mantenerlos seguros (por eso se los llama criterios de selección). Los criterios ayudan a asegurar que los investigadores podrán responder a las preguntas que planean estudiar.
3. ¿Qué es el consentimiento informado?
El consentimiento informado es el proceso de aprendizaje de los hechos clave sobre un estudio clínico antes de decidir si participar o no. También es un proceso continuo durante todo el estudio para proporcionar nueva información para los participantes. Para ayudar a alguien a decidir si participar o no, los médicos involucrados en el estudio deben explicar los detalles del mismo. Entonces, el equipo de investigación proporciona un documento de consentimiento informado, que incluye detalles sobre el estudio, tales como su finalidad, duración, procedimientos requeridos, y los contactos clave. Los riesgos y beneficios potenciales se explican en el documento de consentimiento informado. El participante decide entonces si debe o no firmar el documento. El proceso de consentimiento informado puede requerir más de una visita. El consentimiento informado no es un contrato, y el participante puede retirarse del estudio en cualquier momento si así lo desea.
4. ¿Qué sucede durante un estudio clínico?
El proceso de estudio clínico depende del tipo de estudio que se llevará a cabo (Ver ¿Cuáles son los diferentes tipos de estudios clínicos?). El equipo del estudio clínico incluye a médicos y enfermeras entre otros profesionales. Ellos chequean la salud de los participantes durante todo el estudio, ayudan a que sea lo más sencillo posible realizar los procedimientos que incluye el estudio, vigilan al participante cuidadosamente, y mantienen contacto una vez finalizado el estudio para seguir su evolución. Algunos estudios clínicos implican más pruebas y visitas al médico que las que haría normalmente para una enfermedad. Para todos los tipos de estudios, el participante trabaja con un equipo de investigación. La participación en el estudio clínico es más exitosa cuando el protocolo se sigue cuidadosamente, y hay un contacto frecuente con el personal de investigación.
5. ¿Cuáles son los beneficios y riesgos de participar en un estudio clínico?
Beneficios
Los estudios clínicos que están bien diseñados y bien ejecutados son el mejor enfoque para los participantes elegibles para:
  • a. Desempeñar un papel activo en su propia atención médica.
  • b. Obtener acceso a nuevos tratamientos en investigación antes de que sean ampliamente disponibles.
  • c. Obtener atención médica de expertos en centros de atención de la salud líderes en el estudio.
  • d. Ayudar a los demás, contribuyendo a la investigación médica
Riesgos
Existen riesgos para los estudios clínicos.
  • a. Los efectos secundarios del tratamiento experimental pueden ser desagradables, graves o incluso peligrosos.
  • b. El tratamiento experimental puede no ser eficaz para el participante.
El protocolo puede requerir más de su tiempo y atención que un tratamiento sin protocolo, incluyendo visitas al sitio de estudio, más tratamientos, observación dentro de un hospital, extracciones de sangre, u otros procedimientos molestos, etc.
6. ¿Cuáles son los efectos secundarios?
Los efectos secundarios son las acciones o efectos no deseados de la droga experimental o tratamiento. Los tratamientos experimentales deben ser evaluados tanto por reacciones inmediatas como por efectos secundarios a largo plazo.
7. ¿Cómo es la seguridad del participante?
Los códigos éticos y legales que rigen la práctica médica también se aplican a los estudios clínicos. Además, la mayoría de la investigación clínica es de jurisdicción federal, con una gran estructura de salvaguardias para proteger a los participantes (Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica – ANMAT). El estudio sigue un protocolo controlado cuidadosamente, un plan de estudio que detalla lo que los investigadores harán durante el estudio. Mientras un estudio clínico progresa, los investigadores deben informar de los resultados del estudio en reuniones científicas, a revistas médicas, y diversos organismos gubernamentales. En Argentina, para poder llevar a cabo un estudio clínico debe estar aprobado por ANMAT, un Comité de Ética, el Comité de Docencia e Investigación de la institución adonde se llevará a cabo. Debe tener autorización del Director de la institución adonde se llevará a cabo y debe notificarse al Ministro de Salud de la Provincia de Santa Fé y al Colegio de Médicos de la II Circunscripción de la Provincia de Santa Fé.
8. ¿Qué deben considerar las personas antes de participar en un estudio?
La gente debe saber lo más posible sobre el estudio clínico y sentirse cómodo pidiendo información a los miembros del equipo de salud acerca del mismo, tanto sobre el cuidado que se espera, mientras que se esté en un estudio, como todo lo que implica la participación.
Las siguientes preguntas podrían ser útiles para los participantes a discutir con el equipo de atención de salud.
Algunas de las respuestas a estas preguntas se encuentran en el documento de consentimiento informado.
   a. ¿Cuál es el propósito del estudio?
   b. ¿Quién va a estar en el estudio?
   c. ¿Qué otros países participan?
   d. ¿Por qué los investigadores creen que el tratamiento experimental que se está probando puede ser eficaz? ¿Ha sido probado antes?
   e. ¿Qué tipo de pruebas y tratamientos experimentales están involucrados?
   f. ¿Cuáles son los posibles riesgos, efectos secundarios y beneficios en el estudio en relación con mi tratamiento actual?
   g. ¿Cómo puede este estudio afectar mi vida diaria?
   h. ¿Cuánto tiempo durará mi participación en el estudio?
   i. ¿Se requiere hospitalización?
   j. ¿Quién pagará por el tratamiento experimental?
   k. ¿Voy a ser reembolsado por otros gastos?
   l. ¿Qué tipo de seguimiento a largo plazo es parte de este estudio?
   m. ¿Cómo sabré que el tratamiento experimental está funcionando? ¿Los resultados de los estudios se proporcionarán para mí?
   n. ¿Quién estará a cargo de mi cuidado?
9. ¿Qué debería tener en cuenta previo a reunirse con el médico para discutir su participación?

   a. Planee con anticipación y anote las posibles preguntas que hacer.
   b. Pídale a un amigo o familiar para que venga de apoyo y a escuchar las respuestas a las preguntas.
   c. En Argentina un testigo debe firmar el consentimiento informado junto al paciente y al médico.
   d. Traer una grabadora para registrar la discusión para escuchar de nuevo más tarde.

Todos los estudios clínicos en la República Argentina deben ser aprobados y supervisado por un Comité de Ética Independiente (CEI) para asegurarse de que los riesgos son lo más bajo posible y vale la pena cualquier beneficio potencial. Este comité es independiente del grupo de investigación y de la empresa que lo patrocina. Está formado por médicos, estadísticos, defensores de la comunidad, y otros. Su función es asegurar que un estudio clínico es ético y los derechos de los participantes del estudio están protegidos.
Además, todas las instituciones que lleven a cabo o apoyan la investigación biomédica con las personas, por la reglamentación federal, tienen un Comité que inicialmente aprueba y revisa periódicamente la investigación.

10. ¿El participante puede continuar con su médico habitual y su obra social mientras esté participando en un estudio?
Sí. La mayoría de los estudios clínicos dan tratamientos a corto plazo relacionados con una enfermedad o condición designada, pero no proporcionan extendida o completa atención primaria de salud. Además, al tener contacto con su médico habitual, el equipo de investigación, puede garantizar al participante que otros medicamentos o tratamientos no entren en conflicto con el protocolo.
11. ¿Puede un participante abandonar un estudio clínico después de que ha empezado?
Sí. Un participante puede abandonar un estudio clínico, en cualquier momento. Al retirarse del estudio, el participante debería hacer lo posible para notificar por algún medio al equipo de investigación al respecto, y los motivos para abandonar el estudio pero puede retirarse sin explicación alguna.
12. ¿De dónde vienen las ideas para los estudios?
Las ideas para los estudios clínicos suelen provenir de los investigadores (en general médicos). Después de que los investigadores prueban nuevas terapias o procedimientos en el laboratorio y en estudios con animales, los tratamientos experimentales con los resultados de laboratorio más prometedores se convierten en estudios clínicos. Durante el estudio, más y más información se obtiene sobre un tratamiento experimental, sus riesgos y lo bien que pueden o no pueden funcionar.
13. ¿Quién patrocina y financia los estudios clínicos?
Los estudios clínicos son patrocinados o financiados por una variedad de organizaciones o individuos, tales como médicos, instituciones médicas, fundaciones, universidades, grupos de voluntarios y compañías farmacéuticas, además de las agencias federales. Los estudios pueden tener lugar en una variedad de lugares, como hospitales, universidades, consultorios médicos o clínicas comunitarias.
14. ¿Qué es un protocolo?
Un protocolo es un plan de estudio en que se basan todos los estudios clínicos. El plan se diseña cuidadosamente para salvaguardar la salud de los participantes, así como responder a las preguntas específicas de investigación. Un protocolo describe qué tipos de personas pueden participar en el estudio, el calendario de pruebas, procedimientos, conductas que se deben tomar ante la aparición de un problema, medicamentos y dosis, y la duración del estudio. En un estudio clínico, los participantes siguiendo un protocolo son examinados regularmente por el personal de investigación para vigilar su salud y para determinar la seguridad y la eficacia de su tratamiento.
15. ¿Qué es un placebo?
Un placebo es una píldora, líquido o polvo inactivo que no tiene valor en el tratamiento. En los estudios clínicos, tratamientos experimentales son a menudo comparados con placebos para evaluar la eficacia del tratamiento experimental. En algunos estudios, los participantes en el grupo de control recibirán un placebo en lugar de un medicamento activo o un tratamiento experimental. Una nueva droga o tratamiento se compara con un placebo sólo cuando no hay un tratamiento efectivo ya conocido. Si para una enfermedad ya existe un tratamiento reconocido como efectivo, cualquier tratamiento nuevo que se investigue debe ser comparado con este tratamiento reconocido, y no contra un placebo.
16. ¿Qué es un grupo de control o el tratamiento control?
Un control es el estándar por el que se evalúan las observaciones experimentales. En muchos estudios clínicos, un grupo de pacientes recibirá el medicamento (experimental), mientras que el grupo de control recibirá un tratamiento estándar para la enfermedad (o un placebo), que es lo mismo que recibiría si no participara en el estudio.